FDA одобрило препарат от гемофилии «Rixubis»

FDA только что одобрило препарат Rixubis для людей старше 16 лет, страдающих от гемофилии В. В своем заявлении 10 июля 2013 года, сотрудники отметили, что:

«Гемофилия B является унаследованным хроническим нарушением кровоснабжения, когда кровь не сгущается должным образом, что вызвано мутациями в Факторе IX генов. Признаки гемофилии характеризуются серьезными кровотечениями (особенно в суставах) и постоянных синяках.

Исследование показало, что кровяные сгустки распространяются по сосудам, — что говорит о находке, которая может привести к развитию новых и более эффективных методов лечения.

Rixubis, очищенный белок, сделанный с рекомбинантной технологией ДНК, предназначен, чтобы предотвращать и управлять чрезмерными кровотечениями, связанными с гемофилией. Препарат — первая новая форма терапии для людей, страдающих от гемофилии B, которая затрагивает более чем 3 300 человек в США и приблизительно 25 000 по всему миру.

Профессор Карен Мидтун, доктор медицинских наук и директор Центра FDA, отметил:

«Как первый рекомбинантный фактор коагуляции IX предназначенный определенно для обычной профилактики, чтобы предотвратить кровотечение, Rixubis становится новым оружием в нашем арсенале, чтобы защитить пациентов от Гемофилии В».

Препаратом Rixubis управляет внутривенная инъекция два раза в неделю для обычного предотвращения истекающих кровью пациентов.

Эффективность препарата была оценена в последнем этапном испытании, которое включало в общей сложности 73 пациента мужского пола в возрасте 12 — 65 лет.

Пациенты, которые получили Rixubis для обычной профилактики, испытали существенное сокращение ежегодного кровотечения — на 75 процентов ниже по сравнению с теми, кто получил другие варианты лечения.