Home - Новости - Прорыв генной терапии в лечении болезни Дауна

Прорыв генной терапии в лечении болезни Дауна

646_646_1Первый шаг к лечению синдрома Дауна, также известный как болезь «», был обнародован 17 августа 2013 года, когда журнал Природа издал онлайн описание того, как американская команда использовала генетическую технику, чтобы заставить дополнительную хромосому, ответственную за генетический беспорядок прекратить свое функционирование.
Синдром Дауна происходит, когда у пациента вместо 23 пар хромосом, появляется три копии хромосомы 21.
«Трисомия 21» вызывает затруднения в обучении, и также много физических неудобств для здоровья, включая сердечные дефекты, больший риск для лейкемии в детстве, разрушение иммунных и эндокринных систем, и раннюю стадию развития Болезни Альцгеймера.
Также в доказательство исследования, старший автор Джин Лоренс, профессор в Университете Военно-медицинской школы Массачусетса (UMASS), и его коллег показывают впервые, как генетические изменения, лежащие в основе синдрома Дауна, может быть подавлено в клетках пробирки.
Это исследование – научный прорыв, потому что, делая этот шаг, специалисты предложили отправную точку для изучения того, как расстройство затрагивает другие части генома.
Лоренс отмечает в своем утверждении, что:
«В отличие от всех предыдущих разработок, генетическое исправление сотен генов через дополнительную хромосому осталось вне возможностей».